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Ha poco più di 40 anni la prima paziente adulta che ha ricevuto al Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS la prima terapia genica approvata e rimborsata in Italia dall’AIFA per una rara forma di malattia ereditaria della retina.
«In Italia sono già stati trattati con ...
Due piccoli pazienti di otto e nove anni, affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica Oculistica dell'Università degli Studi della...
Negli ultimi anni abbiamo assistito alla messa a punto di interessanti approcci alla terapia genica per le malattie ereditarie, basati sulla tecnologia CRISPR/Cas9 e sull’uso di speciali vettori virali che hanno semplificato notevolmente la correzione di piccole alterazioni genetiche...
Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri. Comprendere come avviene questo processo permetterebbe di migliorare efficacia e sicurezza dei trapianti, con...
È molto di più di un progresso scientifico, è un’emozione potentissima, quella delle centinaia di Famiglie SMA italiane a cui è stato annunciato che entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA, dall’acronimo inglese...