USA: FDA approva terapia genica per leucemia rara

Via libera negli USA ad una terapia genica che potrebbe rivoluzionare la cura di molti tumori. Infatti, l'FDA (Food and Drug Administration) ha approvato il trattamento chiamato CAR-T, che consiste nell'utilizzare le cellule del sistema immunitario del paziente ingegnerizzate, per ora contro la leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, ma test sono in corso in tutto il mondo su diversi altri tumori.

L'approvazione della terapia, commercializzata da Novartis con il nome Kymriah, si basa sui risultati dei test su sessantotto pazienti, con la malattia che è scomparsa a un anno dall'infusione nell'83% dei casi. «Questa terapia è un notevole passo avanti nei trattamenti personalizzati che possono avere un impatto tremendo sulle vite dei pazienti. Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro, ma non vediamo l'ora di usare la CAR-T in altri tipi di tumori ematologici e non», ha spiegato Carl June, esperto dell'Università della Pennsylvania e pioniere del nuovo trattamento.

L'azienda, spiega un comunicato, chiederà tra questo e il prossimo anno una serie di autorizzazioni in USA e UE per Kymriah. A rendere scettici gli esperti sul reale utilizzo c'è però il prezzo: la terapia in USA costerà 475mila dollari a paziente.

Quella approvata dalla FDA «è la prima terapia genica in commercio per un tumore. Finora c'erano state solo sperimentazioni». Così Carmine Pinto, presidente dell'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), commenta il via libera dell'agenzia americana al trattamento per la leucemia linfoblastica acuta, che potrebbe rivoluzionare la cura di molti altri tumori.

«È la prima terapia oncologica di questo tipo registrata e in vendita. È un passo molto importante», continua Pinto. La particolarità della terapia è che le cellule immunitarie del paziente, i linfociti, «vengono estratte, e modificate geneticamente attraverso un virus, per poi essere reimmesse nel malato e attivarsi contro il tumore». I risultati mostrati dalla terapia sono «importanti, anche perché per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui gli altri trattamenti non funzionano, non ci sono altre opzioni terapeutiche».

(ANSA)